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基因疗法先驱者、遗传基因病专家詹姆斯·威尔逊博士
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基因疗法的先驱詹姆斯·威尔逊博士日前在波士顿STAT 峰会上表示，对基因治疗领域的研究进展倍感失望。
预言目前的基因疗法和应用技术很快将会被更新、更安全的方法所替代。
威尔逊博士说：
比如说治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法，是具有完全治愈该病的潜在方法，但其临床验证评估与现在的方法可能有所不同。
作为著名的宾夕法尼亚大学医学院基因诊疗中心负责人，威尔逊博士得出如此结论是与他的亲身经历有关。
该事件让基因治疗领域研究至少停滞了10年。直到最近几年，基因治疗才逐步复兴，FDA审批了几项里程碑意义的药品上市，包括治疗遗传性失明和遗传性神经肌肉疾病等。
威尔逊博士自述研究罕见疾病的经历
当然，基因治疗领域总是一波未平一波又起。就在这个月，Solid Biosciences (SLDB)开展的关于杜氏肌无力基因疗法临床试验中，一名患者因肾脏和血液等严重损伤被迫停止了试验(威尔逊去年从该公司科学顾问委员会辞职)。
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